考慮病患特點(diǎn)

同濟(jì)大學(xué)醫(yī)學(xué)院腫瘤研究所所長(zhǎng)、腫瘤學(xué)系主任周彩存教授介紹，我國(guó)的腫瘤發(fā)病率高，腫瘤患者絕對(duì)數(shù)量多，給抗腫瘤藥物研發(fā)提供了大量的臨床研究資源。以肺癌為例，2008年新發(fā)腫瘤我國(guó)患者占到世界患者的近一半，達(dá)46．5％。

周彩存強(qiáng)調(diào)，在抗腫瘤藥研發(fā)中，應(yīng)考慮到中西方患者的差異。我國(guó)的腫瘤譜與國(guó)外不完全一致，如鼻咽癌、胃癌、食管癌、肝癌等是我國(guó)很常見(jiàn)的腫瘤；而前列腺癌、黑色素瘤則是國(guó)外常見(jiàn)、國(guó)內(nèi)少見(jiàn)的腫瘤；國(guó)內(nèi)外均常見(jiàn)的腫瘤則包括肺癌、乳腺癌、大腸癌等。而且，癌癥驅(qū)動(dòng)基因突變的發(fā)生率，我國(guó)和西方國(guó)家也不一樣。此外，我國(guó)腫瘤患者用藥后的毒性譜也與西方國(guó)家患者不同。如舒尼替尼一線(xiàn)治療轉(zhuǎn)移性腎細(xì)胞癌(mRCC)，手足綜合征、疲乏、腹瀉、食欲減退、高血壓、口腔潰瘍等不良反應(yīng)的發(fā)生率，我國(guó)Ⅳ期臨床研究和全球關(guān)鍵Ⅲ期臨床研究的數(shù)據(jù)有所不同。

北京腫瘤醫(yī)院、北京大學(xué)臨床腫瘤學(xué)院副院長(zhǎng)郭軍教授也表示，與歐美等發(fā)達(dá)國(guó)家相比，我國(guó)的臨床研究在研究經(jīng)費(fèi)、基礎(chǔ)條件、技術(shù)水平等方面還存在差距，應(yīng)立足于我國(guó)特色，結(jié)合我國(guó)患者的發(fā)病特點(diǎn)，發(fā)掘與國(guó)外研究的不同之處，探尋適應(yīng)劑量、療效差異等。

轉(zhuǎn)變患者觀(guān)念

目前，我國(guó)參與臨床試驗(yàn)的患者數(shù)量非常少?！耙黾踊颊邔?duì)臨床研究的接受率?！敝懿蚀嬲f(shuō)，資料顯示，2001~2012年中外每百萬(wàn)名患者可參加的Ⅲ期臨床試驗(yàn)中，參與肺癌研究的我國(guó)患者僅為6.6名。他強(qiáng)調(diào)，參與臨床研究是得到治療推薦的標(biāo)準(zhǔn)臨床實(shí)踐方法，給患者多一次治療機(jī)會(huì)，而不是讓其充當(dāng)“小白鼠”。

四川大學(xué)華西醫(yī)院國(guó)家藥品臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)副主任兼Ⅰ期臨床試驗(yàn)研究室主任梁茂植教授也表示，我國(guó)雖然患者人數(shù)多，但醫(yī)療資源并沒(méi)有被充分利用，參與臨床研究的患者利用率與發(fā)達(dá)國(guó)家存在的差距還很大。國(guó)外患者對(duì)參加臨床研究的理解包含了對(duì)科研的一種奉獻(xiàn)和義務(wù)；而我國(guó)不少患者的觀(guān)點(diǎn)卻是認(rèn)為去充當(dāng)試驗(yàn)品。“在這點(diǎn)上，媒體的責(zé)任至關(guān)重大”。

梁茂植同時(shí)強(qiáng)調(diào)，目前保險(xiǎn)制度的缺失也是患者參與臨床研究的一個(gè)制約因素，我國(guó)對(duì)受試者保護(hù)體系的建設(shè)要相應(yīng)加強(qiáng)；在臨床研究中，患者利益是第一位的。

縮短審批時(shí)限

目前，我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)的審批時(shí)限一直不斷縮短，但與發(fā)達(dá)國(guó)家仍差距明顯。周彩存舉例，以全球Ⅲ期臨床研究為例，申請(qǐng)臨床試驗(yàn)方案（ＣＴＰ）的平均時(shí)間，我國(guó)為10~18個(gè)月，而印度為4個(gè)月，新加坡和波蘭為2個(gè)月，美國(guó)則更短，僅僅為1個(gè)月。受審批時(shí)限的影響，我國(guó)很難同步加入全球多中心Ⅲ期臨床研究。

對(duì)此，郭軍感觸頗多：“國(guó)外許多臨床研究的入組時(shí)間只有短短幾個(gè)月，而等我國(guó)審批下來(lái)，已經(jīng)過(guò)去了1年~1.5年，人家的入組早就結(jié)束了。即便是我們?cè)谀硞€(gè)腫瘤研究領(lǐng)域很有國(guó)際影響，有時(shí)也白白喪失了很多機(jī)會(huì)，無(wú)法參與到一些重要的新藥臨床試驗(yàn)之中去。”梁茂植也呼吁，目前迫切需要解決的問(wèn)題之一就是，批準(zhǔn)進(jìn)入臨床研究的周期要縮短。

可喜的是，日前，有關(guān)部門(mén)負(fù)責(zé)人表示，今年我國(guó)將進(jìn)一步加快創(chuàng)新藥物和重點(diǎn)領(lǐng)域仿制藥的審評(píng)審批。其中在創(chuàng)新藥物方面，近期主要進(jìn)行抗腫瘤藥物和耐藥結(jié)核藥物的加快審評(píng)；在仿制藥方面，抗腫瘤藥、抗艾滋病藥、心腦血管病藥物是近期加快審評(píng)的工作重點(diǎn)。

多參與Ⅰ期研究

周彩存談到，我國(guó)《藥物注冊(cè)管理辦法》規(guī)定：境外申請(qǐng)人在中國(guó)進(jìn)行國(guó)際多中心藥物臨床試驗(yàn)的，臨床試驗(yàn)用藥物應(yīng)當(dāng)是已在境外注冊(cè)的藥品或者已進(jìn)入Ⅱ期或者Ⅲ期臨床試驗(yàn)的藥物。

對(duì)此，梁茂植表示，我國(guó)現(xiàn)在的新藥研發(fā)中，臨床機(jī)構(gòu)更多的是進(jìn)行治療作用確證的Ⅲ期臨床研究，進(jìn)一步驗(yàn)證藥物對(duì)目標(biāo)適應(yīng)證患者的治療作用和安全性，評(píng)價(jià)利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系。雖然現(xiàn)在我國(guó)醫(yī)生牽頭完成了不少高質(zhì)量的國(guó)際多中心Ⅲ期臨床研究，但研究的創(chuàng)新性也非常重要。Ⅰ期臨床研究是初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評(píng)價(jià)試驗(yàn)，觀(guān)察人體對(duì)于新藥的耐受程度和藥代動(dòng)力學(xué)，為制訂給藥方案提供依據(jù)。其創(chuàng)新性高，開(kāi)展的對(duì)藥物的作用機(jī)理、劑量探索等工作挑戰(zhàn)性、應(yīng)用性強(qiáng)，能否參與也直接反映了我國(guó)的科技水平。而實(shí)際上，越早介入也越有利于提升我們的臨床研究水平，如方案的設(shè)計(jì)能力、組織運(yùn)作能力都會(huì)有所提高。因此，梁茂植呼吁：“我們應(yīng)爭(zhēng)取多開(kāi)展Ⅰ期臨床研究?！?/FONT>